Un estudio australiano de la Universidad de Monash, en Melbourne, ha logrado este mes un «gran avance» en el protocolo de tratamiento de la diabetes de tipo 1, ya que los investigadores han restaurado la expresión de la insulina en las células dañadas del páncreas de un niño de 13 años fallecido mediante un fármaco contra el cáncer.
Publicado en la revista «Signal Transduction and Targeted Therapy» de The Nature, los investigadores tomaron células pancreáticas con los clásicos signos de silenciamiento de los genes progenitores de las células productoras de insulina, con insulina apenas detectable. Se utilizó en las células el fármaco GSK126, que no está autorizado para la diabetes de tipo 1 y que, por lo demás, es un remedio contra el cáncer, lo que provocó la expresión de los marcadores de las células productoras de insulina. También se comprobó que restablecía la expresión del gen de la insulina a pesar de la destrucción absoluta de las células productoras de insulina.
El estudio ha descubierto esencialmente una nueva vía para la regeneración de la insulina en las células madre pancreáticas. Utilizando las células madre del páncreas del donante diabético de tipo 1, los investigadores fueron capaces de reactivarlas de forma efectiva para que se convirtieran en células expresadoras de insulina y se asemejaran funcionalmente a las células beta mediante el uso de un fármaco. En principio, esto significa que dicho fármaco permitirá sustituir las células productoras de insulina (células beta) que se destruyen en los diabéticos de tipo 1 por células generadoras de insulina recién nacidas.
Los autores afirman que este descubrimiento puede suponer un gran avance en las nuevas terapias para tratar la diabetes de tipo 1 y de tipo 2, y en especial dar lugar a una posible opción de tratamiento para la diabetes insulinodependiente.
Importancia de este estudio de prueba de concepto
La diabetes de tipo 1 es una enfermedad crónica en la que el páncreas produce poca o ninguna insulina, lo que hace que la glucosa se acumule en el torrente sanguíneo en lugar de entrar en las células y, a su vez, provoque hipoglucemia. Los síntomas no suelen ser evidentes hasta que se destruye alrededor del 80% de las células productoras de insulina, es decir, la masa de células beta. En última instancia, esto hace que los pacientes dependan de la administración externa de insulina para sobrevivir.
Actualmente existen dos estrategias que se centran en la sustitución de la masa de células beta dañadas en los pacientes diabéticos, que implican el trasplante de páncreas entero o de islotes. Sin embargo, estos dos métodos se convierten en un reto dada la grave escasez de donantes de órganos en la mayoría de los países, junto con los efectos secundarios asociados a los fármacos inmunosupresores. Por ello, la investigación actual se ha centrado en la sustitución de la célula beta perdida mediante la infusión de células madre descendientes que pueden diferenciarse en células especializadas, creando así nuevas células beta funcionales que generen insulina.
Limitaciones
Sólo se tomó un caso aislado de un niño de 13 años con diabetes de tipo 1, con daños característicos en los islotes y una destrucción significativa de las células ß, con células que expresan insulina tomadas de dos donantes adultos no diabéticos con muerte cerebral, lo que, según reconocen los autores, hace que «no se sepa si los resultados se generalizarán.»
El estudio también señala que no está claro si el silenciamiento de los genes progenitores puede restablecerse en la diabetes de larga duración, dado que el niño tenía diabetes desde hacía 4,5 años.
Los autores también reconocen que se necesitan más estudios para «tener en cuenta las posibles interacciones farmacológicas y los beneficios sinérgicos imprevistos», y tampoco está claro qué otros efectos puede tener el GSK126 (un medicamento para el tratamiento del cáncer).
Además, el estudio se realizó ex-vivo, es decir, no en humanos vivos. Al realizar la modificación genética de las células fuera del cuerpo para producir factores terapéuticos, los autores reconocen que los resultados de este estudio deben confirmarse con estudios más amplios.