Eisai Co. y su socio Biogen Inc. dijeron que su fármaco ralentizó significativamente enfermedad de Alzheimer, lo que lo convierte en el primer medicamento que frena la progresión de la demencia más común en un ensayo definitivo a gran escala.
Lecanemab redujo el ritmo de deterioro cognitivo en personas con la enfermedad en fase inicial en un 27% a lo largo de 18 meses en comparación con un placebo, cumpliendo así el objetivo principal del ensayo, según informaron las empresas en un comunicado. El beneficio vino acompañado de efectos secundarios, como inflamación y hemorragia cerebral, aunque los casos graves fueron poco frecuentes.
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El resultado marca un hito importante para los investigadores que llevan décadas intentando en vano detener el inexorable declive ligado a la enfermedad. No está tan claro cuál será la diferencia para los pacientes y sus familias. Aunque parece ralentizar inequívocamente la enfermedad, el medicamento no restablece la capacidad mental ni detiene totalmente su pérdida.
El patrón consistente de mejora «es lo que el campo ha esperado, y debería resultar en acciones reguladoras favorables», dijo David Knopman, un neurólogo clínico de la Clínica Mayo en Rochester, Minnesota.
Nota de advertencia
«Sin embargo, hay una nota de precaución importante: la magnitud del retraso -que fue una ralentización del descenso- fue pequeña», dijo. «Sólo podemos esperar que el beneficio sea duradero y pueda crecer con el tiempo. Esas propiedades a largo plazo son desconocidas en este momento».
Eisai no cotizó en su límite superior en Tokio, ya que las pujas superaron a las ofertas en más de 19 veces. Eli Lilly & Co., que está desarrollando un fármaco similar, subió un 6,7% en Estados Unidos en las operaciones posteriores al cierre del martes. Las acciones de Biogen se detuvieron. El fármaco fue autorizado originalmente por BioArctic AB en Suecia.
La Asociación de Alzheimer acogió con satisfacción los resultados, afirmando que eran los más alentadores hasta la fecha de los fármacos destinados a tratar las causas subyacentes de la enfermedad. Lecanemab tiene el potencial de cambiar el curso de la enfermedad y ayudar a las personas en las primeras fases a conservar sus capacidades, seguir siendo independientes y participar plenamente en la vida cotidiana, dijo el grupo.
Los analistas farmacéuticos y de biotecnología se mostraron igualmente optimistas.
«Por fin tenemos lo que creemos que es una victoria limpia en la enfermedad de Alzheimer», escribió Evan David Seigerman, analista de BMO Capital Markets, en una nota a los clientes. «Los datos de primera línea son claros para nosotros: lecanemab ralentiza la tasa de deterioro cognitivo».
El ensayo cumplió todos los objetivos fijados, incluidas otras mediciones de la función mental y la capacidad de realizar actividades cotidianas, dijeron las empresas.
El lecanemab ya está siendo revisado por los organismos reguladores estadounidenses en el marco de una vía especial de «aprobación acelerada». Las empresas dijeron que solicitarían la aprobación completa en EE.UU. a finales de marzo, lo que podría llevar a una amplia cobertura del programa de seguros de Medicare para los ancianos. Las empresas tienen previsto presentar la solicitud en Europa y Japón al mismo tiempo.
Hubo algunos efectos secundarios graves. En el estudio en el que participaron 1.795 pacientes, el 21,3% de los que recibieron el fármaco sufrieron inflamación o hemorragia cerebral, frente al 9,3% de los que recibieron un placebo. Aunque la mayoría de los casos fueron asintomáticos, el 2,8% de las personas que recibieron lecanemab sufrieron inflamación cerebral sintomática, según las empresas.
Hipótesis amiloidea
El lecanemab es el último de una larga serie de fármacos diseñados para eliminar el amiloide, una proteína tóxica que atasca el cerebro y es una característica distintiva de la enfermedad de Alzheimer. Numerosos ensayos anteriores de fármacos para reducir el amiloide han fracasado o han dado resultados contradictorios.
Los resultados refuerzan la hipótesis del amiloide: una teoría sostenida desde hace tiempo pero controvertida, según la cual la acumulación de amiloide a lo largo del tiempo es una de las principales causas de la enfermedad. Es probable que el éxito aumente las esperanzas de otros fármacos antiamiloides en desarrollo, incluidos los medicamentos en fase de ensayo final de Roche Holding AG y Eli Lilly.
Los resultados «demuestran la hipótesis del amiloide», dijo el director general de Eisai, Haruo Naito, en un comunicado.
El estudio positivo no es el final de los retos para Eisai y Biogen, que colaboran en el fármaco que tuvo cierta controversia al principio y se repartirán los beneficios.
Un medicamento anterior que desarrollaron juntos, llamado Aduhelm, fue aprobado en Estados Unidos en junio de 2021 a pesar de los resultados contradictorios de los ensayos. Mientras que el anticuerpo reductor de amiloide ralentizaba modestamente el deterioro del Alzheimer en un gran ensayo, otro no mostraba ningún efecto. Ambos se interrumpieron antes de tiempo. Pero el programa de Medicare para ancianos se negó a pagar el medicamento que inicialmente costaba 56.000 dólares al año fuera de los ensayos clínicos, y acabó siendo un fracaso comercial.
Es probable que el lecanemab reciba la aprobación total de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. basándose en los resultados del estudio, dijo Lon Schneider, profesor de Psiquiatría y Ciencias del Comportamiento de la Universidad del Sur de California. Sin embargo, este no es el final de la discusión.
«El debate va a girar en torno al pequeño tamaño del efecto» y a si es clínicamente significativo, dijo Schneider en una entrevista.
También quedan otros interrogantes, como el reembolso y los posibles rivales. El éxito aumentará la confianza sobre el potencial de los candidatos de la competencia, lo que complicará la visión de los inversores sobre la oportunidad comercial, ha dicho el analista de Jefferies Stephen Barker.
Roche se mostró animada al conocer los primeros resultados positivos de un estudio dirigido al amiloide en la tercera y última fase de desarrollo del fármaco. Los datos de sus dos estudios pivotales sobre el gantenerumab contra el Alzheimer estarán disponibles en los próximos meses, dijo.
Eisai y Biogen no dieron a conocer los detalles de los resultados de sus estudios. Se espera que los resultados completos se publiquen en una revista médica y se presenten en la feria Clinical Trials in Enfermedad de Alzheimer en noviembre. También se espera que se presenten allí los estudios de gantenerumab de Roche.
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